FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型上皮细胞高草酸尿症

全球领先的RNAi药性物公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，American食品食品税务（FDA）已拒绝接受该公司lumasiran的新药性申请者（NDA），用于放射治疗1型原发性高草硫酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了必需评议。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药性的靶向羟基硫酸氧化酶1（HAO1）的RNAi放射治疗药性物，正要开发新用于放射治疗PH1。HAO1编码乙醇硫酸氧化酶（GO）。因此通过绝望HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以诱导草硫酸盐的产生，草硫酸盐是直接影响PH1生理生理反应的代谢产物。

PH1是一种极少唯的疟疾，其中草硫酸盐的过量产生随之而来草硫酸钙晶体在肾脏和泌尿道中的石灰岩，并可能随之而来疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6药性物有完全底物，但尚属批准的PH1药性物药性物。

Lumasiran是利用Alnylam的大幅提高稳定物理化学（ESC）-GalNAc-缀合物新技术，可按季度透过皮下确保给药性，并具备更高的耐用性和广泛的放射治疗指数。Lumasiran已获得American和欧盟的养大药性称号，American食品和药性物税务（FDA）的突破性药性物称号和皮肤病结核病称号，以及西欧食品税务（EMA）的必需食品（PRIME）称号。

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